全国首批卵巢癌治疗新药为何能“通关进京”？这背后藏着怎样的生命密码？
当李桂兰（化名）握着处方单走出北京某三甲医院肿瘤科诊室时，她的手微微颤抖，这张薄薄的纸上，印着一个她曾在无数个深夜搜索过的药名——全国首批卵巢癌治疗新药“帕米帕利胶囊”，从确诊晚期卵巢癌到等来这款“救命药”，她等了18个月，而这款药从境外实验室到北京患者手中，仅用了不到10个月，这不仅是李桂兰个人的“生命突围”，更标志着我国卵巢癌治疗领域正迎来一场“通关加速”的革命。
卵巢癌：被称作“沉默杀手”的生存困境
卵巢癌,这个被称为“妇科第一癌”的恶性肿瘤，正悄然威胁着中国女性的生命健康，国家癌症中心最新数据显示，我国每年新发卵巢癌病例约5.5万，死亡病例约3.7万，死亡率高达67%，居妇科恶性肿瘤首位，更令人揪心的是，约70%的患者确诊时已处于晚期，5年生存率不足30%，而早期患者的5年生存率可达90%以上——这意味着，早期发现是卵巢癌患者“生还”的关键，但早期症状的隐匿性却让这一希望变得渺茫。
“腹胀、腰痛、食欲减退……这些症状太容易被当成普通肠胃炎或妇科炎症。”北京协和医院妇科肿瘤教授吴令英坦言，卵巢癌位于盆腔深处，早期肿瘤体积小且不压迫周围器官，等到患者出现腹部包块、腹水、尿频等症状时，往往已错过最佳治疗时机，而即便经过手术、化疗等规范治疗，晚期患者仍有70%会在2年内复发，反复复发导致耐药性产生，最终陷入“无药可用”的绝境。
在过去,卵巢癌的治疗手段长期依赖“手术+铂类化疗”，但复发后的治疗选择极为有限，直到2018年，首个PARP抑制剂在国内获批，才开启了卵巢癌“靶向治疗”时代，但可及性始终是一大难题——进口药价格高昂，每月治疗费用超过2万元，许多患者因经济压力被迫放弃；而国内创新药研发滞后，患者往往需要“等药等到绝望”。
“我见过太多患者，化疗后指标刚稳定，就又开始升高，四处求药却找不到合适的。”吴令英的话道出了无数医生和患者的心声，直到2022年，国家药监局宣布“帕米帕利胶囊”作为全国首批卵巢癌治疗新药获批上市，这一局面终于迎来转机。
“通关进京”：新药加速落地的中国密码
“帕米帕利胶囊”从临床试验到获批上市仅用了3年，比传统新药审批缩短了近一半时间，而从获批到在北京患者手中“落地”仅用了2周——这样的“中国速度”，背后是一套精密的“政策+技术+民生”组合拳。
政策“绿灯”：为救命药打开快速通道
“要让好药快上市，就不能再走‘老路’。”国家药监局药品审评中心（CDE）相关负责人介绍，为加速临床急需新药上市，我国建立了“突破性治疗药物”“优先审评”“附条件批准”等多通道并行的加速审评机制，以帕米帕利为例，该药在临床试验阶段就因“显著延长铂敏感复发卵巢癌患者无进展生存期”被纳入突破性治疗药物名单，上市前即可与CDE进行滚动提交、沟通交流，大大缩短了审评时间。
“临床急需境外新药”政策也为帕米帕利的快速落地提供了支持，2021年，该药被纳入《临床急需药品临时进口工作方案》，允许在境内尚未上市的情况下，经评估后临时进口用于特定患者，这意味着，在正式获批前，部分符合条件的患者已可通过“同情用药”项目提前用上这款药，为后续全面上市积累了真实世界数据。
技术“赋能”：从实验室到临床的“无缝衔接”
一款新药的诞生,离不开研发机构的持续投入，帕米帕利的研发企业——和记黄埔医药，早在2016年就启动了该药的临床试验，联合全国30家中心开展了针对铂敏感复发卵巢癌的III期临床试验。“我们创新采用了‘随机、双盲、安慰剂对照’的国际金标准设计，同时针对中国患者人群的基因特征进行了优化。”和记黄埔医药首席医学官王印祥博士表示，临床试验数据显示，帕米帕利组患者中位无进展生存期达到13.4个月，比安慰剂组延长了7.1个月，且